Tartalom
- Mi az a ritka betegségek gyógyszere?
- Miért egyes gyógyszerek "ritka betegségek"
- Ösztönzők a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére
- Az Egyesült Államok Árva Termékfejlesztési Irodája
- Az 1983-as amerikai árva gyógyszer törvény
- A ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény hatása az amerikai gyógyszergyártásban
- Példa a ritka gyógyszerekről szóló törvény miatt rendelkezésre álló gyógyszerekre
- Nemzetközi kutatás és fejlesztés a ritka betegségek gyógyszereiről
- Ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság
- Rendelet a ritka betegségek gyógyszereiről
Mi az a ritka betegségek gyógyszere?
A ritka betegségek gyógyszere olyan gyógyszer (gyógyszer), amely továbbra is fejletlen, mivel nincs olyan cég, amely a jövedelmezőnek találná a gyógyszert.Gyakran az az oka, hogy a gyógyszer nem jövedelmező, az, hogy viszonylag kevés ember vásárolja meg a gyógyszert, ha összehasonlítják a gyógyszer előállításához szükséges kutatással és fejlesztéssel. Egyszerű szavakkal: a ritka betegségek olyan gyógyszerek, amelyekből a vállalatok nem számítanak arra, hogy sok pénzt keresnek, és inkább a drogokra irányítják erőfeszítéseiket, amelyek pénzt hoznak.
Miért egyes gyógyszerek "ritka betegségek"
A gyógyszerészeti és gyógyszeripari vállalatok folyamatosan új gyógyszereket kutatnak és fejlesztenek az egészségi állapot kezelésére, és az új gyógyszerek gyakran megjelennek a piacon. A ritka betegségekben vagy rendellenességekben szenvedők viszont nem ugyanazon gyógyszerkutatási figyelmet fordítják betegségeikre. Ennek oka, hogy számuk kicsi, és ezért az e ritka betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek (általában árva gyógyszerek) potenciális piaca is kicsi.
Ritka betegség kevesebb, mint 200 000 egyednél fordul elő az Egyesült Államokban, vagy kevesebb, mint 5 000/10 000 ember esetében az Európai Unióban. Az Egyesült Államok és az Európai Unió kormányzati szabályozó ügynökségei tehát lépéseket tettek a kábítószer-fejlesztés ezen egyenlőtlenségeinek csökkentése érdekében
Ösztönzők a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére
Felismerve, hogy az Egyesült Államokban nem fejlesztettek ki megfelelő gyógyszereket a ritka betegségek kezelésére, és hogy a gyógyszergyártóknak valóban pénzügyi veszteségük lesz a ritka betegségekre szánt gyógyszerek kifejlesztése során, az Egyesült Államok Kongresszusa 1983-ban elfogadta a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvényt.
Az Egyesült Államok Árva Termékfejlesztési Irodája
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) felelős az Egyesült Államokban forgalomban lévő gyógyszerek biztonságának és hatékonyságának biztosításáért. Az FDA létrehozta a Ritka Termékfejlesztési Irodát (OOPD), hogy segítsen a ritka betegségek gyógyszereinek (és egyéb ritka rendellenességekre szánt gyógyszerek) fejlesztésében, ideértve a kutatási támogatások felajánlását is.
A ritka betegségek gyógyszereit, csakúgy, mint más gyógyszereket, továbbra is biztonságosnak és hatékonynak kell találni a kutatás és a klinikai vizsgálatok során, mielőtt az FDA jóváhagyná őket forgalomba hozatal céljából.
Az 1983-as amerikai árva gyógyszer törvény
A ritka betegségekkel küzdő egyének ösztönzése arra ösztönzi a vállalatokat, hogy gyógyszereket (és más orvosi termékeket) fejlesszenek ki a ritka rendellenességekkel küzdő egyének kis piacain (az Egyesült Államokban a ritka rendellenességek 47 százaléka kevesebb, mint 25 000 embert érint). Ezek az ösztönzők a következők:
- Szövetségi adójóváírások a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztése érdekében végzett kutatásért (a költségek legfeljebb 50% -áig).
- Garantált 7 éves monopólium a gyógyszerértékesítésben az első vállalat számára, amely megszerzi az FDA marketing jóváhagyását egy adott gyógyszerre vonatkozóan. Ez csak a gyógyszer engedélyezett használatára vonatkozik. Az FDA jóváhagyhat egy másik, eltérő felhasználásra vonatkozó kérelmet is, és a vállalatnak kizárólagos marketingjogai lennének a gyógyszerrel kapcsolatban is.
- A gyógyszerengedély-kérelmek és az FDA éves termékdíjainak lemondása.
A ritka betegségek kezelésére a ritka betegségek kezelésére a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény elfogadása előtt kevés volt. A törvény óta az FDA több mint 200 árva gyógyszert hagyott jóvá az Egyesült Államokban történő forgalmazás céljából.
A ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény hatása az amerikai gyógyszergyártásban
Amióta 1983-ban életbe lépett a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény, számos gyógyszer kifejlesztéséért felelős. 2012-ig legalább 378 olyan gyógyszer létezett, amelyet e folyamat során engedélyeztek, és a szám folyamatosan emelkedik.
Példa a ritka gyógyszerekről szóló törvény miatt rendelkezésre álló gyógyszerekre
A jóváhagyott gyógyszerek között vannak olyanok, mint:
- Adrenokortikotrop hormon (ACTH) infantilis görcsök kezelésére
- Tetrabenazin a chorea kezelésére, amely Huntington-kórban szenvedő embereknél fordul elő
- Enzimpótló terápia azok számára, akik glikogén tárolási rendellenességben szenvednek, Pompe-kórban
Nemzetközi kutatás és fejlesztés a ritka betegségek gyógyszereiről
Az Egyesült Államok Kongresszusához hasonlóan az Európai Unió (EU) kormánya felismerte a ritka betegségek gyógyszereinek kutatásának és fejlesztésének fokozásának szükségességét.
Ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság
Az 1995-ben létrehozott Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) feladata a gyógyszerek biztonságának és hatékonyságának biztosítása az EU piacán. Összefoglalja az EU 25 tagállamának tudományos forrásait. 2000-ben létrehozták a Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottságát (COMP), hogy felügyelje a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését az EU-ban.
Rendelet a ritka betegségek gyógyszereiről
Az Európai Tanács által elfogadott, a ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet ösztönzőket biztosít a ritka betegségek gyógyszereinek (és a ritka betegségek kezelésére szolgáló egyéb gyógyszereknek) az EU-ban történő kifejlesztésére, többek között:
- A forgalombahozatali jóváhagyási eljárással kapcsolatos díjak alóli mentesség.
- Garantált 10 éves monopólium a gyógyszerértékesítésben az első vállalat számára, amely megszerezte az EMEA-nál a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét. Ez csak a gyógyszer engedélyezett használatára vonatkozik.
- Közösségi forgalomba hozatali engedély - a forgalomba hozatali engedély központosított eljárása, amely az EU összes tagállamára kiterjed.
- Protokoll-segítségnyújtás, vagyis a gyógyszergyártók számára tudományos tanácsadás a kidolgozandó gyógyszerhez szükséges különféle vizsgálatokról és klinikai vizsgálatokról.
A ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendeletnek ugyanolyan jótékony hatása volt az EU-ban, mint az Egyesült Államokban a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvénynek, ami jelentősen növelte a ritka betegségek kezelésére szolgáló ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését és forgalmazását.
A ritka betegségekről szóló törvény alsó sora
Abban az időben sok vita van a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvényről, a skála egyik oldalán a ritka betegségek kezelésének szükségességével, a másikon pedig a fenntarthatósággal kapcsolatos kérdésekkel kell számolni. Szerencsére ezek a cselekmények mind az Egyesült Államokban, mind Európában felhívták a figyelmet a sok ritka betegségre, amelyek összeadva nem is annyira ritkák.
- Ossza meg
- Flip
- Szöveg