Tartalom
- Az AMD típusai
- Klinikai vizsgálati fázisok
- A nedves AMD kialakuló kezelése
- A száraz AMD kialakuló kezelése
- Egy szó Verywellből
Az időskori makula degeneráció (AMD) a vakság leggyakoribb oka az Egyesült Államokban. Az állapot kétféle formában fordulhat elő, beleértve a nedves AMD-t és a száraz AMD-t. Jelenleg az AMD-re nincs gyógymód, és a betegség száraz formájára sem alkalmazható kezelés (kivéve a megelőző intézkedéseket).
A tudósok keményen dolgoznak azon, hogy új megoldásokat találjanak a makula degeneráció áttörései, az újonnan megjelenő kezelések és új kutatások formájában, amelyek segíthetnek az AMD-ben szenvedő embereknek a lehető leghosszabb ideig megőrizni látásukat.
Az AMD típusai
A száraz AMD és a nedves AMD jellemzői eltérőek.
Száraz AMD
A száraz AMD a betegség leggyakoribb formája; nagyon kicsi sárga lerakódások, úgynevezett drusen jelenlétével jár, amelyeket az orvosok szemvizsgálattal végezhetnek.
A drusenek az öregedés normális részeként vannak jelen; de az AMD-ben ezek a betétek növekedni kezdenek (méretben és / vagy számban). Ez a drusen növekedés elindíthatja a makula (a retina közepe közelében ovális, sárgás terület) romlásának folyamatát.
A makula felelős a tiszta, egyértelmű látásért.) A retina fényérzékeny sejtek egy rétege, amely idegi impulzusokat vált ki, amelyek a látóidegre kerülnek, majd az agyba jutnak, ahol képek képződnek.
A száraz AMD előrehaladtával a drusenek növekedni kezdenek és / vagy növekedni fognak, és a központi látás lassan csökkenhet a makula romlása miatt.
Mire számíthat, ha száraz makula degenerációja vanNedves AMD
A száraz AMD a betegség nedves formájává válhat. A nedves AMD rendellenes ereket tartalmaz, amelyek a retina alatt kezdenek kialakulni. A nedves AMD gyakran nagyon gyorsan előrehalad, és az embernek látásvesztést okozhat ezen éretlen erek ödémája vagy vérzése miatt, ami a makula gyors károsodását eredményezi.
Mit kell tudni a nedves makula degenerációról
Klinikai vizsgálati fázisok
Ahhoz, hogy megértsük, hol áll egy potenciális új kezelés vagy gyógyszer, annak valószínűségével, hogy a fogyasztó számára elérhetővé váljon, fontos, hogy megértsen egy kicsit az orvosi kutatásról.
Egy új gyógyszernek vagy kezelésnek sikeresen át kell haladnia a klinikai vizsgálatok több szakaszát, mielőtt a termék forgalomba hozható vagy eladható lenne a nyilvánosság számára. Az orvosi tanulmányoknak több szakasza van, ezek a következők:
- I. fázis: Kísérleti kezelést vagy gyógyszert korlátozott számú emberen tesztelnek (általában 20–80 vizsgálat résztvevője között). Ez a kezdeti szakasz a gyógyszer biztonságának tesztelését és a lehetséges mellékhatások azonosítását célozza.
- Fázis II: Ha egy kábítószert vagy kezelést potenciálisan biztonságosnak tekintenek, belép a II. Fázisú vizsgálatba, amelynek célja a biztonság szintjének folyamatos betartása. Ebben a szakaszban egy nagyobb csoport vesz részt (általában 100-300 vizsgálat résztvevője).
- III. Szakasz: Miután egy gyógyszert vagy kezelést viszonylag biztonságosnak és eredményesnek találtak, újra tesztelik (egy III. Fázisú vizsgálatban), ahol a tudósok értékelik a hatékonyságot és biztonságosságot, összehasonlítva a szokásos kezeléssel. Ebben a szakaszban a tanulmány résztvevőinek sokkal nagyobb csoportja (körülbelül 1000–3000) vesz részt. Amint egy gyógyszer vagy kezelés átmegy ezen a szakaszon, minősülhet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) jóváhagyására.
- IV. Szakasz: Amint az új kezelés vagy gyógyszer eléri az FDA jóváhagyását, még egyszer tesztelik egy IV. Fázisú kísérletben, amelynek célja a hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése azoknál, akik az új gyógyszert szedik vagy új kezelést kapnak.
A nedves AMD kialakuló kezelése
Ha korral járó makula degenerációja van, izgatottan értesülhet arról, hogy nagyon ígéretes új gyógyszerek és terápiák vannak a láthatáron.
Az Amerikai Szemészeti Akadémia szerint mindössze 20 évvel ezelőtt, ha egy személy nedves AMD-t kapott, a látásvesztés közvetlen fenyegetés volt, de 2005-ben egy úttörő új kezelés, az úgynevezett anti-VEGF (beleértve az olyan gyógyszereket is, mint a Lucentis, az Eylea és az Avastin) ) elérhetővé vált.
Ezek az anti-VEGF gyógyszerek arra szolgálnak, hogy megakadályozzák az erek növekedését, utólag szabályozva a szivárgást és lelassítva a makula károsodását. A szakértők szerint a kezelés rendkívül hatékony a nedves AMD-ben szenvedők központi látásának megőrzésében.
Mik azok az anti-VEGF gyógyszerek?
A VEGF rövidítés, amely a vaszkuláris endotheliális növekedési faktort jelenti, olyan fehérje, amely fontos az új erek növekedésében és fejlődésében. A szembe fecskendezve az anti-VEGF gyógyszerek segítenek megállítani ezen új, rendellenes erek növekedését.
A nedves AMD jelenlegi kezelésének elsődleges hátránya talán az a tény, hogy az anti-VEGF gyógyszerek injekcióit (közvetlenül a szem hátsó részébe adva) négy-hat hetente kell beadni.
Ma remény van új típusú anti-VEGF kezelésekre, amelyeket nem kell olyan gyakran alkalmazni, mint a jelenlegi, négy-hetes hetes rendet. Egyes szakértők szerint néhány ma fejlesztés alatt álló kezelés akár meg is gyógyíthatja a betegséget.
Hogyan kezelik az életkorral összefüggő makula degenerációtRetina génterápia
Az egyik ígéretes új kezelés, a nedves AMD esetében, a retina génterápiáját foglalja magában, a havi szeminjekciók alternatívájaként. A génterápia célja a test felhasználása saját anti-VEGF előállítására azáltal, hogy az anti-VEGF gént hordozó ártalmatlan vírust (úgynevezett adeno-asszociált vírust / AAV-t) beilleszt egy személy DNS-be.
Pontosabban, az RGX-314 génterápia csak egy injekciót igényel, de azt műtéti eljárással kell végrehajtani. Ez a kezelés jelenleg a klinikai kutatások második fázisába készül.
Tanulmányok az RGX-314-ről
Most, hogy az FDA jóváhagyta a retina génterápiáját más retina szembetegségekre (az AMD kivételével), ez a típusú kezelés nagyon ígéretesnek tűnik az AMD-ben szenvedők számára. Az RGX-314 potenciálisan működhet a VEGF gátlásában éveken keresztül a beadása után; ez pedig segítene gátolni a nedves AMD tüneteinek kialakulását, nevezetesen az éretlen ereket, amelyek vért szivárogtatnak a retinába.
Egy 42 fős I / II fázisú klinikai vizsgálatban 12 vizsgálatból 9 résztvevő végzett nem további RVX-314 injekciót követően további VEGF-ellenes injekciókat igényelhet hat hónapig. Ezenkívül a vizsgálat során nem észleltek mellékhatásokat.
ADVM-022
Egy másik potenciálisan hatékony típusú génterápia ambuláns körülmények között is beadható (például az orvosi rendelőben). Ezt a terápiát ADVM-022-nek hívják, és a II. Fázisú klinikai vizsgálatokba is bekerül. Becslések szerint mindkét ilyen terápia (ADVM-022, valamint RGX-314) akár három év alatt (megközelítőleg 2023-ban) elérhető lehet a nedves AMD-ben szenvedők számára.
A Port Delivery System
A Port Delivery System (PDS) egy nagyon kicsi (kisebb, mint egy rizsszem) készülék, amely képes tárolni az anti-VEGF gyógyszereket. A PDS-t egy műtéti eljárás során ültetik be a szembe; funkciója az anti-VEFG gyógyszer folyamatos felszabadulása a szemben.
A Port Delivery System lehetővé teheti a nedves AMD-ben szenvedők számára, hogy teljesen elkerüljék a szeminjekciókat. Az eljárás lehetővé teszi a nedves AMD-ben szenvedők számára, hogy akár két évig is elmenjenek anélkül, hogy kezelésre lenne szükségük.
A gyógyszer újratöltése orvosi rendelő látogatásával történhet. De a gyógyszer újratöltési eljárása egy kicsit összetettebb, mint az anti-VEGF injekciók, amelyek jelenleg a nedves AMD szokásos kezelését jelentik.
Ez az innovatív kezelés jelenleg a klinikai harmadik fázisban van, és a következő három évben (2023 körül) valószínűleg elérhetővé válhat a fogyasztók számára.
A Lucentis (Ranibizumab) portkihordó rendszer vizsgálata
Az Amerikai Szemészeti Akadémia által közzétett, 2019-es, II. Fázisú, randomizált, kontrollált klinikai vizsgálat (amelyet az orvosi vizsgálatok arany címkéjének tekintenek) értékelte a Port Delivery System biztonságosságát és hatékonyságát a Lucentis (ranibizumab) anti-VEGF gyógyszerrel nedves AMD kezelésre. A
A tanulmány megállapította, hogy a PDS jól tolerálható, és az életkorral összefüggő AMD-ben szenvedő embereknél a PDS olyan választ adott, amely havi intravitrealis (a szem hátsó részén) injekciókkal anti-VEGF (ranibizumab) kezeléssel hasonlított össze.
"Megállapították, hogy a PDS jól tolerálható, és csökkentheti a kezelési terhet [a krónikus állapot okozta egészségügyi terhelés] az nAMD-ben [az életkorral összefüggő AMD-ben], miközben fenntartja a látást" - írták a tanulmány szerzői. a ranibizumab PDS kezelési tanulmány (2020-tól) egy III. stádiumú vizsgálatba fejlődött.
Szemcsepp
A nedves AMD elleni VEGF szemcseppek az AMD másik új kezelési módszere, amely a klinikai vizsgálatok kezdeti szakaszában van, de emberen még nem használták. A kezelést állatokon tesztelték.
Miután a gyógyszeres szemcseppeket elég biztonságosnak tekintik emberi felhasználásra, megkezdődnek a klinikai vizsgálatok.Több mint 10 évbe telhet (2030 körül), amíg a nedves AMD elleni VEGF-szemcseppek fogyasztók számára elérhetővé válnak.
Orális tabletta
Az orálisan (szájon át) bevehető VEGF-ellenes tabletta a következő öt évben (körülbelül 2025-ben) elérhetővé válhat a nyilvánosság számára. A gyógyszer pirulája lehetővé teszi a nedves AMD-ben szenvedő emberek számára az anti-VEGF injekciók megszüntetését vagy csökkentését.
A klinikai kutatások II. Fázisában a nedves AMD orális gyógyszereinek fejlesztői megpróbálják kideríteni a hibákat. A gyógyszeres kezelésnek jelenleg sok mellékhatása van, például hányinger, lábgörcsök és májelváltozások.
Miután a gyógyszeres kezelés biztonságosnak tekinthető, és a veszélyes mellékhatások kiküszöbölhetők, figyelembe lehet venni a fogyasztói fogyasztás szempontjából.
Hosszabb ideig tartó anti-VEGF injekciók
Számos új, az injekciók gyakoriságának csökkentését célzó VEGF-ellenes gyógyszert fejleszt ki a gyógyszeripar. Ide tartoznak az olyan gyógyszerek, mint az Abicipar és a Sunitinab, amelyek becslése szerint körülbelül három-öt év (2023 és 2025 között) a fogyasztói felhasználás jóváhagyása előtt.
Egy másik új gyógyszert, a Beovu-t már jóváhagyták az Egyesült Államokban. A Beovu injekciók akár három hónapig is eltarthatnak, és az innovatív gyógyszerek állítólag hatékonyabban szárítják a nedves AMD miatt a retinában felhalmozódott folyadékot.
Kombinált gyógyszeres kezelések
Az AMD új kombinált gyógyszerei közé tartoznak a már forgalomban lévő gyógyszerek kombinációja az AMD kezelésére. A cél egy sokoldalú kezelési megközelítés, amelynek célja a gyógyszerek előnyeinek növelése és az injekciók tovább tartása.
Az egyik ilyen kombináció a glaukóma kezelésére szolgáló szemcsepp, az úgynevezett Cosopt (dorzolamid-timolol), amelyet anti-VEGF injekciókkal kombinálva tesztelnek. A tanulmányok azt mutatják, hogy ez a két gyógyszer együtt adva jobban segíthet a retina folyadék csökkentésében, mint az anti-VEGF injekciók önmagukban.
Sugárkezelés
Úgy gondolják, hogy a sugárterápia, hasonlóan a rák kezelésére általánosan alkalmazott kezeléshez, segít lassítani a nedves AMD okozta rendellenes erek növekedését. A sugárterápia állítólag ugyanúgy működik, mint a rák kezelésében. Ez gyorsan növekvő sejtek elpusztításával valósul meg.
De a hosszú távú biztonságot még mindig értékelni kell, mielőtt a sugárterápiát az AMD-kezelés mainstream lehetőségének lehetne tekinteni. Kétféle sugárterápia áll rendelkezésre az Egyesült Királyságban és Svájcban, és hamarosan tesztelni fogják őket az Egyesült Államokban. A klinikai vizsgálatok várhatóan egy éven belül kezdődnek (2021 körül).
A száraz AMD kialakuló kezelése
Az AMD eseteinek többsége az AMD lassan fejlődő típusát foglalja magában, az úgynevezett száraz AMD-t. Jelenleg 2020-tól nem állnak rendelkezésre kezelési lehetőségek a száraz AMD-re, de néhány ígéretes új terápia van folyamatban.
Őssejt-terápiák
Az őssejt-terápia napjainkban egyre nagyobb teret nyer a kezelés minden típusában, beleértve a rák számos formáját, valamint a száraz AMD-t. Az AMD őssejtterápiájának célja, hogy az új őssejtek képesek legyenek helyettesíteni az AMD tünetei által károsított vagy elpusztított retinasejteket.
Az őssejteket gyakran juttatják a szervezet vérkeringésébe, IV infúzió útján. De a kutatók azon dolgoznak, hogyan lehet az őssejteket közvetlenül a szemekbe ültetni. Az egyik stratégia magában foglalja az őssejtek folyékony szuszpenzióba helyezését, amelyet a retina alá lehet injektálni.
Bár az AMD őssejtterápiáját csak kis klinikai vizsgálatokban tanulmányozták, a szakértők szerint ez a kezelési rendszer nagy ígéretet mutat. Hátránya, hogy további 10–15 évig (2030 vagy 2035 körül) eltarthat az őssejtek terápia hatékonynak és biztonságosnak bizonyul a fogyasztók számára.
Az őssejtterápia vizsgálata az AMD számára
Egy kis tanulmány, nedves AMD-ben szenvedők bevonásával, a New England Journal of Medicine, megállapította, hogy egy személy saját őssejtjeinek használata a sérült retinasejtek pótlására a látásélesség megőrzését eredményezte az eljárás után egy évig.
A tanulmány szerzői ezt írták: „Ez azt jelzi, hogy a műtét segített megállítani a betegség előrehaladását.” Bár ez a tanulmány nem jelzi, hogy az őssejtterápia hatékony a száraz AMD esetében, sok tudós abban bízik, hogy az őssejtekkel kapcsolatos közelgő vizsgálatok a száraz AMD terápiája ígéretes lesz.
Injekciók száraz AMD-hez
Az Apl-2 egy olyan gyógyszer, amelyet intravitreaálisan (közvetlenül a szem hátsó részébe) lehet beinjekciózni, hogy segítsen lassítani a száraz AMD előrehaladását, megvédve a retina sejtjeit a pusztulástól. Ez a kezelés a III. Fázisú kísérleti szakaszban van, és várhatóan körülbelül három-öt év múlva lesz elérhető (2023 és 2025 között).
Egyéb lehetséges új száraz AMD kezelések
Számos más potenciálisan hatékony új kezelési mód van a láthatáron a száraz AMD számára, ezek a következők:
- Oracea: Gyulladáscsökkentő hatású orális antibiotikum, amely elérhető lehet a száraz AMD késői stádiumában lévő emberek számára. Az Oracea jelenleg a III. Fázisú vizsgálatokban van, és már 2021-ben elérhető lehet.
- Metformin: A cukorbetegségben szenvedőknek általában adott gyógyszer csökkenti az AMD kialakulásának kockázatát. Ennek oka lehet a metformin gyulladáscsökkentő tulajdonsága. A metformin egy fázisú kísérletben van 2020-tól.
Egy szó Verywellből
A szemész (vagy más egészségügyi szolgáltató) a szakértő abban a kérdésben, hogy mely típusú új AMD-kezelés lehet az Ön számára megfelelő. Számos tényezőt kell figyelembe venni, például az AMD típusát, tüneteit, valamint a betegség progressziójának szintjét és még sok mást.
Ezenkívül nincs egyetlen olyan kezelés sem, amelynek nincsenek hátrányai. Egyes feltörekvő kezeléseknek nagyon kevés mellékhatása lehet, de a beteg kiválasztási kritériumai (a vizsgálatban résztvevőként való minősítéshez használt kritériumok) nagyon szigorúak lehetnek (például a műtéti úton beültethető teleszkóplencsék esetében). Más kezeléseknek / gyógyszereknek lehetnek mellékhatásai.
Végül fontos, hogy nyitva maradjon az új lehetőségek előtt, miközben az egészségügyi csapattal együttműködve felfedezi az Ön számára legjobb új AMD-kezelést.