Talassemia: Az örökletes vérzavar megértése

Posted on
Szerző: Charles Brown
A Teremtés Dátuma: 8 Február 2021
Frissítés Dátuma: 19 November 2024
Anonim
Talassemia: Az örökletes vérzavar megértése - Gyógyszer
Talassemia: Az örökletes vérzavar megértése - Gyógyszer

Tartalom

A thalassemia a hemoglobin rendellenessége, amely hemolitikus vérszegénységet okoz. A hemolízis a vörösvértestek pusztulásának leírására szolgál. Felnőtteknél a hemoglobin négy láncból - két alfa láncból és két béta láncból áll.

Talaszémiában nem képes megfelelő mennyiségű alfa- vagy béta-láncot létrehozni, így csontvelője nem képes megfelelően termelni a vörösvértesteket. A vörösvérsejtek is megsemmisülnek.

Van-e több mint 1 típusú thalassemia?

Igen, a thalassemia többféle lehet, beleértve:

  • Béta thalassemia intermedia
  • Major béta thalassemia (transzfúziótól függ)
  • Hemoglobin H betegség (alfa-thalassemia formája)
  • Hemoglobin H-Constant Spring (az alfa-thalassemia egy formája, általában súlyosabb, mint a hemoglobin H)
  • Hemoglobin E-béta thalassemia

Melyek a thalassemia tünetei?

A thalassemia tünetei túlnyomórészt a vérszegénységhez kapcsolódnak. Egyéb tünetek a hemolízissel és a csontvelő változásával kapcsolatosak.


  • Fáradtság vagy fáradtság
  • Sápadt vagy sápadt bőr
  • A bőr sárgasága (sárgaság) vagy a szem (scleral icterus) - a bilirubin (pigment) a vörösvérsejtekből szabadul fel, amikor megsemmisülnek
  • Megnagyobbodott lép (splenomegalia) - amikor a csontvelő nem képes elegendő vörösvérsejtet termelni, a lépet felhasználva több vörösvértestet termel
  • Talasszémiás fáciesek - a thalassemia hemolízise miatt a csontvelő (a vérsejtek képződésének helye) túlhajtásra kerül. Ez megnagyobbodást okoz az arc csontjaiban (főleg a homlok és az arccsontok). Megfelelő kezeléssel ez a probléma megelőzhető.

Hogyan diagnosztizálják a thalassemiát?

Az Egyesült Államokban általában a súlyosan érintett betegeket diagnosztizálják az újszülött szűrési programon keresztül. Az enyhébb betegek későbbi életkorban jelentkezhetnek, amikor az anémiát a teljes vérképen (CBC) azonosítják. A thalassemia vérszegénységet (alacsony hemoglobinszint) és mikrocitózist (alacsony átlagos korpuszkuláris térfogat) okoz.


A megerősítő vizsgálatot hemoglobinopathia-feldolgozásnak vagy hemoglobin-elektroforézisnek nevezzük. Ez a teszt beszámol a hemoglobin típusairól. Talaszémia nélküli felnőttnél csak a hemoglobin A-t és A2-t (felnőtt) kell látnia. Béta-thalassemia intermedia és major esetén jelentősen megemelkedik a hemoglobin F (magzati) szintje, emelkedik a hemoglobin A2 szintje, jelentősen csökken a képződött hemoglobin A mennyisége. Az alfa-thalassemia betegségét a hemoglobin H (2 alfa és 2 béta helyett 4 béta lánc kombinációja) jelenléte azonosítja. Ha a teszt zavaros, genetikai tesztet lehet küldeni a diagnózis megerősítésére.

Kit fenyeget a thalassemia?

A thalassemia örökletes állapot. Ha mindkét szülő rendelkezik alfa-thalassemia vagy béta-thalassemia tulajdonsággal, akkor minden negyedik esély van a thalassemia betegségben szenvedő gyermekre. Az ember vagy thalassemia tulajdonsággal született, vagy thalassemia betegség - ez nem változhat. Ha thalassemia-tulajdonsága van, fontolja meg, hogy partnerét tesztelje a gyermekvállalás előtt, hogy felmérje a thalassemiás gyermek születésének kockázatát.


Hogyan kezelik a thalassemiát?

A kezelési lehetőségek a vérszegénység súlyosságán alapulnak:

  • Közeli megfigyelés: Ha a vérszegénység enyhe vagy közepesen súlyos és jól tolerálható, orvosa rendszeresen találkozhat Önnel a teljes vérkép ellenőrzésére.
  • Gyógyszerek: Olyan gyógyszereket, mint a hidroxiurea, amely növeli a magzati hemoglobin termelését, a talaszémiában különböző eredményekkel alkalmazták.
  • Vértranszfúzió: Ha vérszegénysége súlyos és komplikációkat okoz (pl. Jelentős splenomegalia, thalassemiás facies), akkor krónikus transzfúziós programra kerülhet. Három-négy hetente vértranszfúziót fog kapni annak érdekében, hogy a csontvelője a lehető legkevesebb vörösvérsejtet termelje.
  • Csontvelő (vagy őssejt) transzplantáció: A transzplantáció gyógyító lehet. A legjobb eredmény a szorosan párosított testvéradományozóknál van. A teljes testvérnek minden negyedik esélye van arra, hogy megfeleljen egy másik testvérnek.
  • Vas kelátképződés: Krónikus vérátömlesztésben részesülő betegek túl sok vasat szereznek a vérből (a vas a vörösvértestekben található). Ezenkívül a thalassémiában szenvedők nagyobb mennyiségű vért szívnak fel étrendjükből. Ez a vas túlterhelésnek vagy hemochromatosisnak nevezett állapot a vas lerakódását okozza a máj, a szív és a hasnyálmirigy más szöveteiben, károsítva ezeket a szerveket. Ezt olyan gyógyszerekkel lehet kezelni, amelyeket vas kelátképzőnek neveznek, amelyek segítenek a szervezetnek megszabadulni a felesleges vasaktól.