Glikogén tárolási betegség

Posted on
Szerző: Gregory Harris
A Teremtés Dátuma: 16 Április 2021
Frissítés Dátuma: 18 November 2024
Anonim
Glikogén tárolási betegség - Egészség
Glikogén tárolási betegség - Egészség

Tartalom

Mi a glikogén tárolási betegség gyermekeknél?

A glikogén tárolási betegség (GSD) egy ritka állapot, amely megváltoztatja a test felhasználási és tárolási módját a glikogén, egyfajta cukor vagy glükóz formájában.

A glikogén a test fő energiaforrása. A glikogén a májban tárolódik. Amikor a testnek több energiára van szüksége, bizonyos enzimeknek nevezett fehérjék lebontják a glikogént glükózzá. Kiküldik a glükózt a szervezetbe.

Amikor valakinek GSD-je van, hiányzik az egyik enzim, amely lebontja a glikogént. Ha hiányzik egy enzim, a glikogén felhalmozódhat a májban. Vagy előfordulhat, hogy a glikogén nem megfelelően képződik. Ez problémákat okozhat a májban vagy az izmokban, vagy a test más részeiben.

A GSD a szülőktől a gyerekekhez kerül (örökletes). Leggyakrabban csecsemőknél vagy kisgyermekeknél tapasztalható. De a GSD bizonyos formái megjelenhetnek felnőtteknél.

A GSD típusai

A GSD típusait az egyes enzimek csoportosítják. Minden GSD-nek megvannak a maga tünetei, és eltérő kezelést igényel.


A GSD-nek több típusa van, de a leggyakoribb típusok az I., a III. És a IV. Ezeket a típusokat más néven is ismerik:

  • I. vagy von Gierke-betegség. Ez a GSD leggyakoribb formája. Az I. típusú emberek nem rendelkeznek azzal az enzimmel, amely a glikogén glükózzá alakításához szükséges a májban. A májban felhalmozódik a glikogén. A tünetek gyakran 3-4 hónap körüli csecsemőknél jelentkeznek. Ez magában foglalhatja az alacsony vércukorszintet (hipoglikémia) és a duzzadt hasat a megnagyobbodott máj miatt.
  • III. Típus, Cori-betegség vagy Forbes-betegség. A III. Típusú betegeknél nincs elegendő enzim, az úgynevezett leágazó enzim, amely elősegíti a glikogén lebontását. A glikogén nem tud teljesen lebomlani. Összegyűlik a májban és az izomszövetekben. A tünetek közé tartozik a duzzadt has, a késleltetett növekedés és a gyenge izmok.
  • IV. Típusú vagy Andersen-kór. A IV-es típusú emberek kóros glikogént alkotnak. A szakértők úgy gondolják, hogy a kóros glikogén kiváltja a szervezet fertőzés elleni rendszerét (immunrendszert). Ez hegesedést (cirrhosis) hoz létre a májban és más szervekben, például az izmokban és a szívben.

Mi okozza a gyermek glikogén tárolási betegségét?

A glikogén-tárolási betegség a szülőktől a gyermekekig terjed (örökletes).


Ez azért történik, mert mindkét szülőnek abnormális génje van (génmutáció), amely befolyásolja a glikogén tárolásának vagy felhasználásának sajátos módját. A legtöbb GSD azért fordul elő, mert mindkét szülő ugyanazt a kóros gént adja át gyermekeinek.

A legtöbb esetben a szülők nem mutatják a betegség tüneteit.

Mely gyermekeket fenyegeti a glikogén tárolási betegség?

A glikogén-tárolási betegség a szülőktől a gyermekek számára öröklődik. Valakit jobban veszélyeztet a GSD, ha van egy családtagja a betegségben.

Milyen tünetei vannak a gyermek glikogén tárolási betegségének?

Sokféle GSD esetén a tünetek először csecsemőknél vagy nagyon kisgyermekeknél jelentkeznek. A tünetek a gyermek GSD típusától és a hiányzó enzimtől függően változnak.

Mivel a GSD leggyakrabban az izmokat és a májat érinti, ezek a területek mutatják a legtöbb tünetet.

A GSD általános tünetei lehetnek:

  • Nem növekszik elég gyorsan
  • Nem érzi jól magát meleg időben (hő intolerancia)
  • Túl könnyen zúzódások
  • Alacsony vércukorszint (hipoglikémia)
  • Megnagyobbodott máj
  • Duzzadt has
  • Gyenge izmok (alacsony izomtónus)
  • Izomfájdalom és görcsök edzés közben

A csecsemők tünetei a következők lehetnek:


  • Túl sok sav a vérben (acidózis)
  • Magas vér koleszterinszint (hiperlipidémia)

A GSD tünetei más egészségügyi problémákra hasonlíthatnak. Mindig keresse fel gyermeke egészségügyi szolgáltatóját, hogy biztos lehessen benne.

Bizonyos típusú GSD felnőtteknél megjelenhet. Forduljon egészségügyi szolgáltatójához, ha úgy gondolja, hogy GSD-je van.

Hogyan diagnosztizálható a gyermekben a glikogén tárolási betegség?

Gyermeke egészségügyi szolgáltatója megkérdezi gyermeke tüneteit és korábbi egészségi állapotát. A szolgáltató fizikai vizsgálatot végez, hogy ellenőrizze a tüneteket, mint például a megnagyobbodott máj vagy a gyenge izmok.

Gyermeke szolgáltatója elvégezhet néhány vérvizsgálatot. A gyermek májából vagy izomból kis szövetmintát (biopsziát) is vehet. A mintát laboratóriumba viszik. Megvizsgálják, hogy egy bizonyos enzim mennyi van a test azon részében.

Ha terhes vagy és aggódik a GSD miatt, az egészségügyi szolgáltató elvégezhet néhány tesztet a baba születése előtt (prenatális tesztek) a GSD ellenőrzése érdekében.

Hogyan kezelik a gyermekben a glikogén tárolási betegséget?

A kezelés attól függően változik, hogy gyermeke milyen típusú GSD-vel rendelkezik.

Az I., III. És IV. Típus esetében gyermeke egészségügyi szolgáltatója speciális diétát javasolhat a tünetek kezelésében. Előfordulhat, hogy gyermekének bizonyos gyógyszereket is szednie kell.

Más típusú GSD esetén gyermekének korlátoznia kell a testmozgást az izomgörcsök elkerülése érdekében. Szüksége lehet orvosi kezelésre a hiányzó enzim pótlására (enzimpótló kezelés).

Milyen szövődményei lehetnek a gyermek glikogén-tárolási betegségének?

A glikogén felhalmozódása károsíthatja a májat és az izmokat. Ez más problémákat okozhat, ha gyermekének bizonyos típusú GSD-je van, például:

  • III. Típus Ez ártalmatlan (jóindulatú) daganatokat okozhat a májban.
  • IV. Típus Idővel ez a máj hegesedését (cirrhosisát) okozhatja. Ez a betegség májelégtelenséghez vezet.

Mit tehetek a gyermekem glikogén-tárolási betegségének megelőzése érdekében?

A glikogén tárolási betegség megelőzésére nincs mód. De a korai kezelés segíthet a tünetek kezelésében, ha a gyermeknek GSD-je van.

Ha Önnek vagy partnerének GSD-je van, vagy családjában előfordult ez a betegség, keressen fel egy genetikai tanácsadót, mielőtt teherbe esne. Megtudhatja, hogy milyen eséllyel lehet gyermeke GSD-vel.

Hogyan segíthetem gyermekemet a glikogén tárolási betegségben?

A GSD-ben szenvedő gyermeknek speciális igényei lehetnek. Győződjön meg arról, hogy gyermeke rendszeres orvosi ellátásban részesül. Fontos, hogy egészségügyi szolgáltatója ellenőrizze gyermeke állapotát. A rendszeres orvosi látogatások szintén segítenek lépést tartani az új kezelési lehetőségekkel.

Az online vagy a személyes támogató csoportok szintén hasznosak lehetnek az Ön és családja számára.

Mikor kell felhívnom gyermekem egészségügyi szolgáltatóját?

A glikogén tárolási betegség számos formája megjelenik csecsemőknél és kisgyermekeknél.

Hívja egészségügyi szolgáltatóját, ha a baba viselkedése megváltozik az éjszakai etetés leállítása után.

Beszéljen orvosával, ha gyermeke:

  • Nem növekszik elég gyorsan
  • Állandó (krónikus) éhsége van
  • Duzzadt hasa van

A tizenéveseknek és a felnőtteknek a következő tünetekre kell figyelniük edzés közben:

  • Izomgyengeség
  • Fájdalom
  • Görcsök

Kulcspontok a gyermekek glikogén-tárolási betegségével kapcsolatban

  • A glikogén tárolási betegség (GSD) egy ritka állapot, amely megváltoztatja a test felhasználási és tárolási módját a glikogén, a cukor egyik formája.
  • A szülőktől a gyerekekhez kerül (öröklődik). A legtöbb GSD esetében minden szülőnek át kell adnia ugyanazon gén egy abnormális példányát.
  • A legtöbb szülő nem mutatja a GSD jeleit.
  • A GSD-nek több típusa létezik, de a leggyakoribb az I., a III. És a IV. Minden GSD-nek megvannak a maga tünetei, és különböző kezelést igényel.
  • A tünetek gyakran először csecsemőknél vagy kisgyermekeknél jelentkeznek. Bizonyos esetekben a GSD megjelenhet felnőtteknél.

Következő lépések

Tippek, amelyek segítenek a legtöbbet kihozni a gyermek egészségügyi szolgáltatójának látogatásából:

  • Tudja meg a látogatás okát és azt, hogy mi akar történni.
  • Látogatása előtt írjon fel kérdéseket, amelyekre választ szeretne kapni.
  • A látogatáskor írja le egy új diagnózis nevét, valamint minden új gyógyszert, kezelést vagy tesztet. Írjon fel minden új utasítást, amelyet szolgáltatója ad a gyermekének.
  • Tudja meg, miért írnak fel új gyógyszert vagy kezelést, és hogyan segít a gyermekének. Tudja azt is, hogy melyek a mellékhatások.
  • Kérdezze meg, hogy gyermeke állapota más módon kezelhető-e?
  • Tudja meg, miért ajánlott egy teszt vagy eljárás, és mit jelenthetnek az eredmények.
  • Tudja meg, mire számíthat, ha gyermeke nem veszi be a gyógyszert, vagy nem végez tesztet vagy eljárást.
  • Ha gyermekének további megbeszélése van, írja le a látogatás dátumát, idejét és célját.
  • Tudja meg, hogyan fordulhat gyermeke szolgáltatójához irodai munkaidő után. Ez fontos, ha gyermeke megbetegszik, és kérdése van, vagy tanácsra van szüksége.