Tartalom
- Mi az Onpattro?
- Jóváhagyott javallatok
- Az Onpattro biztonságos?
- Mellékhatások
- Adagolás
- Ellenjavallatok
Ez egyben az első kezelés, amelyet örökletes transztiretin által közvetített amiloidózisban (hATTR) szenvednek el, amely ritka genetikai állapot, amelyben a szervekben és a szövetekben kóros fehérjék képződnek. Bizonyos esetekben ez a végtagok érzésének elvesztését eredményezi.
Mi az Onpattro?
Az Onpattro egyfajta RNS interferencia (RNAi) terápia. Az RNAi terápia olyan folyamatot alkalmaz, amely már a sejtekben genetikai szinten is előfordul. A géneknek két fő összetevője van: dezoxiribonukleinsav (DNS) és ribonukleinsav (RNS). A legtöbb ember ismeri a DNS-t, amely klasszikus kettős szálú (kettős spirál) megjelenése alapján könnyen felismerhető.
Van azonban egyszálú RNS is, amelynek fontosságát a kutatók csak most kezdik teljesen megérteni, különösen, ha olyan betegségekről van szó, amelyeket a családokon átadott genetikai hibák okoznak.
Jóváhagyott javallatok
Az Onpattro csak örökletes transztiretin által közvetített amiloidózisban és polineuropátiában szenvedő felnőtt betegeknél engedélyezett, akik még mindig az idegkárosodás korai stádiumában vannak (I és II). A gyógyszert nem tesztelték olyan betegeknél, akiknek idegkárosodása elég súlyos ahhoz, hogy kerekesszéket használhassanak.
Világszerte körülbelül 50 000 emberről ismert a hATTR, amely számos tünetet okozhat a szervezet több rendszerében. Genetikai mutáció miatt a máj által termelt fehérje, a transztiretin (TTR) nem úgy működik, ahogy kellene.
A hATTR-ben szenvedő embereknél akkor jelentkeznek tünetek, amikor a TTR felépül a testükben, amiloid lerakódásoknak nevezett klasztereket képezve.
Különböző tünetek, amelyek először összefüggésnek tűnhetnek, a test különböző részein jelentkeznek a lerakódások felhalmozódási helye miatt. Például, ha a TTR felépül a gyomor-bél rendszerben, az emberek hasmenést, székrekedést és hányingert okoznak. A neurológiai rendszerben a tünetek néha hasonlóaknak tűnnek, mint a stroke vagy a demencia. Szívzavarok, köztük potenciálisan életveszélyes aritmiák is lehetségesek.
A hATTR-ban szenvedő embereket sújtó másik tünetegyüttes a karokat és a lábakat irányító idegekre vonatkozik (perifériás idegrendszer). Amikor a TTR felépül ezekben az idegekben, kialakulhat egy polyneuropathiának nevezett állapot. A polineuropátia tünetei (beleértve a gyengeséget és a bizsergést) súlyosak, legyengítőek és egyes esetekben életveszélyesek lehetnek.
Az Onpattro-t kifejezetten hATTR-ben szenvedő betegek polineuropátiájának kezelésére hagyták jóvá. A gyógyszert folyadékként intravénás vezetéken (IV) keresztül adják be, ezt a típusú gyógyszeradagolást infúziónak hívják. Miután bejut a szervezetbe, a gyógyszer a májba kerül, ahol a diszfunkcionális fehérjék termelésére hat, leállítva. Ha kevesebb fehérje keletkezik, ideális esetben az amiloid lerakódások felhalmozódása is lelassul vagy akár le is áll.
Az Onpattro biztonságos?
Az Onpattro úgy működik, hogy egy kis RNS-darab segítségével megzavarja a diszfunkcionális fehérjetermelési folyamatot a hATTR-ben szenvedő embereknél. A sejtbe juttatva az Onpattro által szállított RNS "felvághatja" azt az mRNS-t, amely rendelkezik a fehérje előállítására vonatkozó utasításokkal. A gén elnémításával ezek az utasítások leállnak.
A gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatok során a betegek 18 héten keresztül minden héten egy Onpattro infúziót kaptak. A kezelésben részesülő betegek javult a polyneuropathia tüneteiben. Azok a betegek, akik nem kaptak gyógyszert (placebo adagot), nem láttak javulást, és egyes esetekben az idegkárosodás tovább súlyosbodott.
Mellékhatások
Néhány beteg az infúziós terápia mellékhatásairól számolt be, beleértve az öblítést, az émelygést és a fejfájást. Más gyógyszerek, például szteroidok és antihisztaminok adhatók az infúzióval kapcsolatos mellékhatások kockázatának csökkentése érdekében.
Megfázásról, orrmelléküreg-fertőzésekről és felső légúti megbetegedésekről is beszámoltak egyes betegek, akik Onpattrot kaptak. A legtöbb mellékhatás azonban nem volt súlyos, és idővel jobb lett.
Fontos, hogy a betegek tudják, hogy az Onpattro csökkentheti az A-vitamin szintjét. Az Onpattro-t szedő betegeknél szükség lehet kiegészítő A-vitamin szedésére is a hiány elkerülése érdekében. Az A-vitamin-hiány jelei általában vizuális változások, például éjszakai vakság.
Adagolás
Az, hogy mennyi Onpattro-t írnak fel, attól függ, hogy a beteg mennyit nyom. A legtöbb felnőtt beteg körülbelül hetente 3 mg / testtömeg-kg-ot kap infúzióban. Minden infúzió befejezése körülbelül 80 percet vesz igénybe. Az infúziók mennyisége, gyakorisága és időtartama módosulhat attól függően, hogy a beteg hogyan reagál, ha megváltozik az egészsége, vagy ha mellékhatásokat tapasztal.
Az infúziókat általában kórházban vagy más orvosi intézményben végzik, ahol a személyzet elkészítheti a gyógyszert, beadhatja azt, és figyelheti a betegeket az infúzió alatt és után. Néhány beteg számára lehetővé válik, hogy otthon infúziót kapjon, például egy látogató ápolótól, miután több sikeres infúziót kaptak a kórházban.
Ellenjavallatok
Az Onpattro-val szemben nincs ismert ellenjavallat. A klinikai vizsgálatok adatai nem kifejezetten a lehetséges gyógyszerkölcsönhatásokra összpontosítottak, de a kutatók úgy vélik, hogy biztonságos az Onpattro szedése a legtöbb más általánosan felírt gyógyszerrel. A betegeknek mindig tájékoztatniuk kell kezelőorvosukat az alkalmazott gyógyszerekről vagy kiegészítőkről, még akkor is, ha vény nélkül kaphatók.
További kutatásokra van szükség az Onpattro alkalmazásának biztonságosságának felméréséhez terhes vagy szoptató betegeknél. A gyógyszert felnőtteknek tanulmányozták és jóváhagyták. Úgy tűnik, hogy ugyanolyan jól működik a férfiaknál, mint a nőknél. A klinikai vizsgálatban a betegek többsége fehér férfi volt. További kutatásokra van szükség annak megállapításához, hogy vannak-e különbségek a gyógyszer hatékonyságában más betegcsoportokban.
A klinikai vizsgálatban résztvevő összes beteg felnőtt volt, és az Onpattro csak felnőtt betegeknél engedélyezett. Az Onpattro alkalmazását gyermekeknél nem vizsgálták.
2018-ban egy Onpattro-val kezelt beteg kezelésének költségeit évi 450 000 dollárra becsülték.
Az Onpattro-t gyártó Alnylam és más gyógyszergyárak több gyógyszeren dolgoznak RNAi-terápiát alkalmazva.
Fedezze fel az RNAi-terápia sokféle alkalmazási módját