Tartalom
Az esszenciális trombocitémia (ET) a vér rendellenességek csoportjának egyike, az úgynevezett mieloproliferatív neoplazmák. A myeloproliferatív neoplazmák egyéb típusai közé tartozik az elsődleges myelofibrosis és a policycthemia vera.Az esszenciális thrombocythaemia genetikai mutációi rendkívül magas thrombocytaszámhoz (thrombocytosis) vezetnek. Sok embernek nincsenek tünetei a diagnózis felállításakor, és normális várható élettartama lesz. A szövődmények magukban foglalják a vérrögképződést (ami stroke-hoz, szívrohamhoz, vérrögképződéshez a tüdőben vagy mélyvénás trombózishoz vezet), myelofibrosis kialakulását vagy akut mieloid leukémiává (AML) való átalakulást eredményez. Az esszenciális trombocitémia egyik szokatlan szövődménye a szerzett von Willebrand-kór kialakulása, egy vérzési rendellenesség.
Az emberek többségének valamikor terápiára lesz szüksége a szövődmények megelőzéséhez. A normális várható élettartam azonban nem ritka.
Kezelési lehetőségek
Ha esszenciális thrombocythaemiát diagnosztizálnak, akkor a következő természetes kérdés az, hogy "mik a kezelési lehetőségeim?" Számos lehetőség van, amelyet orvosának meg kell vitatnia Önnel. Az orvos által javasolt kezelés valószínűleg több tényezőn alapul: a tüneteken, az életkoron és a laboratóriumi értékeken. A legtöbb ember több évig fog elmenni anélkül, hogy kezelést igényelne, ami általában akkor kezdődik, ha vérrög alakul ki.
- Aszpirin: A napi alacsony dózisú aszpirint általában vazomotoros tünetek kezelésére használják. A vasomotoros tünetek közé tartozik a fejfájás, a szédülés, a mellkasi fájdalom, a kezek és a lábak égése és a vizuális változások. Nem ritka, hogy az aszpirin terápiát más kezelésekkel együtt alkalmazzák. A nagy dózisú aszpirin-terápia fokozott vérzési kockázattal jár, és nem ajánlott.
- Hidroxi-karbamid: Az orális kemoterápiás szer, a hidroxiurea, csökkenti a trombózis kockázatát esszenciális thromobcytosisban, csökkentve a vérlemezkeszámot. A hidroxiureát alacsony dózissal kezdik, és addig emelik, amíg a vérlemezkeszám a normálérték közelébe nem kerül (100 000 - 400 000 sejt / mikroliter). A hidroxikarbamid általában jól tolerálható, jelentős mellékhatások nélkül. A mellékhatások közé tartozik a bőr hiperpigmentációja (sötétedése), a köröm megváltozása (általában a köröm alatti sötét vonalak), bőrkiütés és szájüregi fekélyek. A hidroxi-karbamid csökkenti a fehérvérsejtek számát (különösen a neutrofilszámot) és a hemoglobint is, ami szoros monitorozást igényel teljes vérkép mellett (CBC).
- Anagrelide: Az anagrelid egy orális gyógyszer, amely csökkenti a vérlemezkeszámot azáltal, hogy gátolja a vérlemezkék termelését a csontvelőben. Tipikusan akkor alkalmazzák, ha a hidroxi-karbamid nem hatékony. A hidroxi-karbamidhoz hasonlóan az anagrelidet is alacsony dózisban kezdik el, és a kívánt hatásig növelik. A mellékhatások közé tartozik a fejfájás, a szívdobogás (gyors pulzus), a folyadék visszatartása és a hasmenés. Ezek a mellékhatások általában a kezelés folytatásával megszűnnek.
- Alfa-interferon: Az alfa-interferon felhasználható a vérlemezkeszám szabályozására esszenciális thrombocythaemia, policycthemia vera és primer mielofibrosis esetén. Csökkentheti a lép méretét is. Az alfa-interferont naponta szubkután (bőr alá) adják be. Az alfa-interferon hosszú hatású formában is kapható, úgynevezett pegilált interferon, amelyet hetente egyszer adhatunk be. Az interferon terápiát általában terhes nők vagy olyan emberek számára tartják fenn, akik nem reagálnak a hidroxiurea terápiára.
- Trombocitafertézis: A trombocitafertézis olyan eljárás, amely eltávolítja a vérlemezkéket a keringésből. A vért intravénás (IV) katéteren keresztül távolítják el, és olyan gépbe gyűjtik, ahol a vérlemezkék el vannak választva a vér többi részétől (fehérvérsejtek, vörösvértestek és plazma). A vér, a vérlemezkék nélkül, fiziológiás sóoldattal vagy plazmával kerül vissza a szervezetbe. A thrombocyta-trombózis rendkívül magas vérlemezkeszámmal, súlyos vérrögképződéssel (tüdőben, agyban) vagy vérzéssel küzdő emberek számára van fenntartva. A thrombocyta-trombózis hatása átmeneti, ezért újabb kezelést kell kezdeni a thrombocyta-szám hosszú távú ellenőrzésére.
A fentiekben tárgyalt összes kezelés nem gyógyítja az esszenciális trombocitémiát. Csak csökkentik a vérlemezkeszámot, csökkentve ezzel az alvadék vagy a megszerzett von Willebrand-kór kialakulásának kockázatát.Jelenleg nincs esszenciális trombocitémia gyógyító terápiája. Szerencsére a gyógyító kezelés hiánya ellenére az esszenciális trombocitémiában szenvedők többsége teljes produktív életet élhet.