Tartalom
A policisztás vesebetegség (PKD) egy genetikai rendellenesség, amelyet a ciszták jelenléte és progresszív növekedése jellemez a vesékben. Az úgynevezett egyszerű cisztákkal ellentétben a PKD nem jóindulatú betegség, és a PKD-betegek nagy részét veszélyeztetik a veseelégtelenség, dialízist vagy veseátültetést igényelnek.Amikor a beteg megtudja a PKD diagnózisát, az első kérdés, hogy kezelhető-e.Mielőtt megértenénk, milyen kezelés működhet a betegség lelassításában, szükség van egy rövid kitérőre az ADH nevű hormon vagy az antidiuretikus hormon (más néven vazopresszin) szerepére.
Az ADH szerepe a PKD-ben
ADH segített az életnek óceánokról szárazföldekre fejlődni, eonokkal ezelőtt. Ha nem lenne ADH, sok élő organizmus képtelen lenne ellenállni a melegebb földfelület durva dehidratáló hatásának a tűző nap alatt.
Az agy "hipotalamusznak" nevezett része által termelt ADH egy hormon, amely a vesére hat, és megtartja és megőrzi a vizet. Ez az, ami miatt a vizelet sötétnek és koncentráltnak tűnik, amikor még nem volt elegendő vize inni, vagy egy napot töltött kint a forró napsütésben. Ezért befolyásolhatja, hogy mennyi vizet kell kiválasztani, és mennyit kell "újrahasznosítani", hogy kielégítsük szükségleteinket (más tényezőktől függően, beleértve a vízbevitelünket és még a környezeti hőmérsékletet is).
Hogyan illeszkedik az ADH a CKD-vel kapcsolatos vitába? Vizsgálatok kimutatták, hogy az ADH a ciszták növekedésének egyik fő elősegítője (a veseelégtelenség oka) a PKD-ben. Más szavakkal, ha valahogy csökkentené az ADH-szintet, vagy blokkolná a cisztákra gyakorolt hatását, lehetséges, hogy lelassítja a ciszta növekedését és a PKD könyörtelen progresszióját.
Aktuális kezelési lehetőségek
Az ADH szerepének megértése segít megérteni a rendelkezésre álló kezelési lehetőségeket és annak működését, a megnövekedett vízfogyasztástól az élvonalbeli gyógyszerekig.
- Fokozott vízbevitel: Amilyen egyszerű ez a hang, az ivóvíz hatékony módszer az ADH-szint csökkentésére. Az ADH szintje emelkedik, amikor kiszáradni kezd. Ez elindítja a szomjúságra adott reakciót, amivel vizet iszik, ami alacsonyabb ADH-szinthez vezet. Ebben az esetben az a cél, hogy az ADH szintjét folyamatosan alacsonyan tartsuk az ADH emelkedésének megelőzésével. Feltételezik, hogy ez lelassíthatja a PKD progresszióját. Az, hogy mennyire hatékony és értelmes a valóságban, még vitatható.
- A szövődmények kezelése: A jelenleg elérhető egyéb specifikus kezelések hiányában a PKD szövődményeinek kezelésére szorítkozunk. Ide tartoznak a magas vérnyomás, a vesefertőzések, a vesekövek és a kóros elektrolitok. A magas vérnyomást specifikus gyógyszerek, ún. ACE-gátlók vagy ARB-k segítségével kezelik. A megnövekedett vízbevitel szintén segíthet két másik fő PKD-vel kapcsolatos szövődmény kockázatának csökkentésében: vesefertőzések és vesekövek.
A jövőbeni kezelési lehetőségek
Az ADH szerepének megértése a PKD súlyosbodásában ígéretes kutatáshoz vezetett, amely konkrétabb kezelési lehetőségeket kínálhat a fent leírt "sávsegély" beavatkozásokon túl. A jelenlegi kutatások olyan gyógyszerek felkutatására összpontosítanak, amelyek blokkolhatják az ADH működését, és ezáltal megakadályozhatják a ciszták növekedését (mivel a ciszták méretének növekedése a veseelégtelenség lényege PKD-s betegeknél).
Íme néhány példa:
- Tolvaptan: Ez egy olyan gyógyszer, amelyet eredetileg alacsony nátriumszint kezelésére hagytak jóvá, és blokkolja azt a helyet (az úgynevezett V2-receptort), amelyhez az ADH a vesében normálisan kapcsolódik (gondoljon a V2-receptorra, mint "kulcslyukra", amelyhez az ADH a tolvaptán a "hamis kulcs", amely jelen állapotában megakadályozza ennek bekövetkezését).
- A jól közzétett TEMPO-vizsgálat potenciális klinikai alkalmazást mutatott be a tolvaptánra a vesefunkció lassulásának lassulásában a PKD-ben. Úgy tűnik, hogy a mechanizmus lassítja a vese térfogatának növekedését, ami kevesebb vesefunkció csökkenéséhez vezet egy hároméves periódus alatt. A tolvaptán azonban még nem kapta meg az FDA áldását az Egyesült Államokban a PKD kezelésére, részben a májra gyakorolt hatásai miatt. Már engedélyezték a PKD kezelésére a világ más részein).
- Oktreotid: Ez a szomatosztatin nevű hormon hosszú hatású szintetikus változata. Egy 2005-ben végzett vizsgálat először arról számolt be, hogy a szomatosztatin hat hónapos kezelése lassíthatja a ciszta növekedését. Bár tudjuk, hogy a vesefunkció csökkenése a PKD-ben a cisztanövekedést követi, a tanulmány abbahagyta azt, hogy a ciszta növekedésének lelassulása ebben az esetben klinikailag értelmes vesevédelmet jelentene.
- Aztán 2013-ban megláttuk az ALADIN vizsgálat eredményeit, amelyeket a Lancet publikált. Ennek a vizsgálatnak hosszabb volt az ellenőrzési ideje, mint a korábbi vizsgálatoknak, és szignifikánsan alacsonyabb vesetérfogatot jelzett az oktreotiddal kezelt betegeknél egyéves utánkövetéskor, de nem három éven keresztül.
- Az eddigi adatok alapján úgy tűnik, hogy az oktreotid potenciális szerepet játszhat a PKD kezelésében. Valamilyen oknál fogva úgy tűnik, hogy az oktreotid lassítja a vese mennyiségének növekedését egy év alatt, de a hatások hosszú távon jelentéktelenné válnak. Nyilvánvaló, hogy átfogóbb tanulmányokra van szükség, amelyek hosszú távú kemény eredményadatokat vizsgálnak.
Bár mindkettő eddig ígéretesnek bizonyult (a klinikai vizsgálatokban más versenyzők mellett, mint például az mTOR inhibitorok és más gyógyszerek), a költségek komoly aggodalomra adnak okot. Ha minden más tényező egyenlő, az oktreotid olcsóbb alternatívát jelenthet, mint a tolvaptán, ami lényegében egy életen át tartó kezelés lehet. 2017-ben egy 30 napos (15 mg) tolvaptán tabletta ára 11 000–12 000 dollár az Egyesült Államokban, míg 90 amper oktreotid (100 mcg injekció) 300–400 dollár.
- Ossza meg
- Flip
- Szöveg