Tartalom
- A RAEB, az MDS egyik típusának megértése
- A RAEB az MDS magas kockázatú formája
- Diagnózis
- Típusok
- RAEB-hoz kapcsolódó terminológia
- Mi az a RAEB-T?
- Hogyan kezelik a RAEB-et?
Mindkét forma általában nehéz prognózist hordoz: a közzétett átlagos túlélési idők (most keltek) 9-16 hónap között mozognak. A RAEB az akut mieloid leukémia - a csontvelő vérképző sejtjeinek - rákjává válásának fokozott kockázatával is jár.
A RAEB, az MDS egyik típusának megértése
A myelodysplasticus szindróma vagy MDS a vér ritka betegségeinek családjára utal, amelyben a csontvelő nem termel elegendő egészséges vörösvértestet, fehérvérsejtet vagy vérlemezkét. A RAEB az MDS viszonylag gyakori típusa, és sajnos az MDS magasabb kockázatú formája.
Az MDS más formáihoz hasonlóan a RAEB általában az 50 év feletti embereket érinti, de fiatalabb egyéneknél is előfordulhat, és oka jelenleg nem ismert.
Ha egy személynek van egy MDS-formája, például RAEB, akkor a csontvelő sok fejletlen vagy éretlen sejtet termelhet, amelyeknek az egészségesekhez képest gyakran furcsa formájuk, méretük vagy megjelenésük van. A vérsejtek e korai, fiatalkori változatait robbanássejteknek nevezik - ezt a kifejezést gyakran használják a leukémia megbeszélésekor. Valójában manapság sok tudós az MDS-t a vér- és csontvelőrák egyik formájának tekinti.
Különböző osztályozási rendszereket használtak ezekre a rendellenességekre. A WHO osztályozási rendszere megkísérli az MDS típusainak rendezését, figyelemmel az adott rendellenesség prognózisára. A WHO jelenleg 7 MDS-t ismer fel, és a RAEB-1 és a RAEB-2 együttesen az MDS-esetek 35-40 százalékát teszi ki.
- Refrakter cytopenia egyvonalú diszpláziával (RCUD)
- Tűzálló vérszegénység gyűrűs sideroblastokkal (RARS)
- Refrakter cytopenia multilineage dysplasiaval (RCMD)
- Tűzálló vérszegénység blaszt-1 felesleggel (RAEB-1)
- Tűzálló vérszegénység blaszt-2 felesleggel (RAEB-2)
- Nem osztályozott myelodysplasticus szindróma (MDS-U)
- Myelodysplasticus szindróma izolált del (5q) kíséretében
Ezek a fenti nevek gyakran utalnak arra, hogy miként jelennek meg a vér és a csontvelő sejtek mikroszkóp alatt. A fenti listában szereplő vezetéknevet azonban a vérképző csontvelő sejtek genetikai anyagában egy bizonyos mutáció vagy kromoszóma változás határozza meg.
A RAEB (mindkét típus) esetében a név két részből áll: a tűzálló vérszegénység; és a felesleges robbanások. A vérszegénység általában az egészséges vörösvérsejtek hiánya. A refrakter vérszegénység azt jelenti, hogy a vérszegénység nem a vérszegénység egyik ismert gyakori oka miatt következik be, és a vérszegénységet általában csak vérátömlesztéssel korrigálják. Amikor egy személynek refrakter vérszegénysége van, és a tesztek a normálisnál nagyobb számú éretlen blasztsejtet tárnak fel, akkor refrakter anaemia a felesleges blasztokkal.
Lehetséges, hogy a RAEB-ben szenvedő személyek száma alacsony a csontvelő által alkotott többi sejtben is. A RAEB-ben szenvedőknél refrakter vérszegénység (alacsony vörösvértestszint), refrakter neutropenia (alacsony neutrofilszint), refrakter thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám) vagy a három kombinációja lehet.
A RAEB az MDS magas kockázatú formája
Az MDS-ben diagnosztizált betegek számára fontos meghatározni a kockázat szintjét. Az MDS egyes formái alacsony kockázatúak, mások közepes és mások magas kockázatúak. A RAEB és az RCMD is az MDS magas kockázatú formájának számít. Ennek ellenére nem minden RAEB-ben szenvedő beteg prognózisa azonos. Más tényezők is szerepet játszanak, mint például az életkor, az egészségi állapot, a betegség jellemzői és az érintett csontképző sejtek genetikája.
Diagnózis
MDS gyanúja esetén csontvelő biopsziát és aspirátot kell végezni. Ez magában foglalja a csontvelő mintáinak megszerzését és a laboratóriumba történő elküldést elemzés és értelmezés céljából.
A diagnózist annak alapján állapítják meg, hogy a sejtek mikroszkóp alatt hogyan jelennek meg, hogyan festődnek különböző színezék- és markerkészletekkel, amelyek antitesteket használnak címkeként, és - az MDS fejlettebb altípusai esetében - az úgynevezett áramlási citometriának . Az áramlási citometria egy olyan technika, amely lehetővé teszi a különleges jellemzőkkel rendelkező sejtek azonosítását és szétválogatását az adott minta nagyobb sejtpopulációjából.
Típusok
A RAEB mindkét formája (1 és 2) összefügg az akut myeloid leukémia (AML) előrehaladásának kockázatával. Ezenkívül egy magas kockázatú MDS-ben szenvedő beteg, mint például a RAEB, alulmaradhat a csontvelő elégtelenségében, anélkül, hogy előrehaladna az AML-ben, és ezért az állapot önmagában gyakran életveszélyes, anélkül, hogy a leukémiává válna.
RAEB-hoz kapcsolódó terminológia
A RAEB osztályozás több kifejezés megértésétől függ:
- Csontvelő robbanásszám: A csontvelődből mintát vesznek, és megmérik a kóros, éretlen robbanássejtek számát.
- Perifériás vér robbanásszám: Tűvel vénából veszünk vérmintát, és megmérjük a kóros, éretlen robbanássejtek számát.
- Auer rudak: Ezt keresik az orvosok, amikor mikroszkóp alatt látják az ön robbanásait. Annak ellenére, hogy Auer "botoknak" hívják őket, valójában sokféle formában és méretben vannak. Kicsiek-kisebbek, mint a mag, és a citoplazmában találhatók. Gyakran tű alakúak, hegyes végűek, de lehetnek vessző alakúak, gyémánt alakúak vagy hosszúak és téglalapabbak.
A fenti eredmények megléte vagy hiánya alapján az a személy határozható meg, hogy RAEB-1 vagy RAEB-2 van az alábbiak szerint:
A betegeket RAEB-1-vel diagnosztizálják, ha (1) legalább 500 megszámlált sejt 5–9 százaléka közötti csontvelő-robbanásszám vagy (2) legalább 200 megszámlált sejt 2–4 százaléka közötti perifériás robbanásszám volt, és (3) nincsenek Auer rudak. Az 1. vagy a 2. kritérium plusz 3 jelenléte egy MDS esetet RAEB-1-nek minősít.
A RAEB-1 akut myeloid leukémiává válásának esélyét körülbelül 25 százalékra becsülik.
A betegeket RAEB-2-vel diagnosztizálják, ha (1) legalább 500 megszámlált sejt 10 vagy 19 százaléka között van csontvelő robbanásszám vagy (2) legalább 200 megszámlált sejt 5 és 19 százaléka közötti perifériás robbanásszám van, vagy (3) kimutatható Auer-rudak. Az 1., 2. vagy 3. kritérium megléte az MDS eseteket RAEB-2-nek minősíti.
Becslések szerint a RAEB-2 akut myeloid leukémiává válásának esélye akár 33-50 százalék is lehet.
Mi az a RAEB-T?
Találkozhat a "refrakter vérszegénység, átalakulás során felesleges robbanásokkal" vagy a RAEB-T kifejezéssel. Ezt a kifejezést a myelodysplasticus szindrómák jelenlegi WHO-besorolásában elvetették.
A legtöbb, ebbe a kategóriába tartozó beteget ma akut myeloid leukémiába sorolják. Egy másik osztályozási rendszerben, a francia-amerikai-brit (FAB-osztályozás) szerint a betegeket a RAEB-T kategóriába sorolták, ha (1) 20-30% közötti csontvelő-robbanásszám volt, (2) legalább 5 százalékos perifériás robbanásszám, vagy (3) detektálható Auer-rudak, a robbanásszámtól függetlenül.
A RAEB-T besorolása a FAB rendszerben, az "AML-20-30" -tól elkülönítve, a WHO rendszerében továbbra is vita tárgya. Az elmúlt években számos nagy klinikai vizsgálatban a RAEB-T kifejezést használták, annak ellenére, hogy megváltoztak a WHO osztályozási rendszerei. Úgy tűnik, hogy a betegek és az egészségügyi szolgáltatók lényege az, hogy fontos lehet tudni, hogy van átfedő terminológia, hogy ne hagyja ki a lehetőséget a klinikai vizsgálatba való beiratkozásra.
Hogyan kezelik a RAEB-et?
A RAEB kezelése különböző forgatókönyvek esetén eltérő. Az egyén életkora és általános egészségi állapota befolyásolhatja az ilyen kezelési döntéseket. A RAEB-ben szenvedő betegeknek értesítést kell kapniuk az immunizálásról, a RAEB-ben szenvedő dohányosokat pedig arra ösztönzik, hogy hagyják abba a dohányzást. A RAEB előrehaladásának jelei közé tartozhatnak a gyakori fertőzések, rendellenes vérzések, véraláfutások és a gyakoribb vérátömlesztés szükségessége.
Nem minden MDS-ben szenvedő beteg igényel azonnali kezelést, de a tünetileg alacsony számban szenvedő betegek (anaemia, thrombocytopenia, neutropenia visszatérő fertőzésekkel) igen, és ez magában foglalja a legtöbb magas vagy nagyon magas kockázatú MDS-ben szenvedő beteget (beleértve a RAEB-2-et is, amely a legmagasabb a legrosszabb prognózisú MDS fokozat).
A Nemzeti Átfogó Rákhálózat (NCCN) gyakorlati útmutatója magában foglalja az egyén általános egészségi állapotát és teljesítményét, a Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszert (IPSS) és a felülvizsgált IPSS (IPSS-R) MDS kockázati kategóriákat, valamint egyéb betegségjellemzőket, amelyek segítenek a kezelési döntések irányításában. A RAEB-ben szenvedő betegek kezelésében azonban nincs „egy méret mindenkinek” megközelítés.
A kezelésnek általában három kategóriája van: támogató kezelés, alacsony intenzitású terápiák és nagy intenzitású terápiák. Ezeket a kezeléseket az alábbiakban ismertetjük:
- Támogató gondoskodás magában foglalja a fertőzések elleni antibiotikumokat, valamint a vörösvérsejtek és a vérlemezkék transzfúzióját a tünetek alacsony számához.
- Alacsony intenzitású terápiák a vérsejt növekedési faktorokat, egyéb szereket, például azacitidint és decitabint, immunszuppresszív terápiát és alacsony intenzitású kemoterápiát tartalmaz. Ezek a kezelések ambulánsan végezhetők, és javíthatják a tüneteket és az életminőséget, de nem gyógyítják az állapotot.
- Nagy intenzitású terápiák magában foglalja az intenzív kombinált kemo- és allogén csontvelő-transzplantációt. Ezek a terápiák kórházi kezelést igényelnek, és életveszélyes mellékhatások kockázatát jelenthetik, de képesek gyorsabban javítani a vérképet, mint a kevésbé intenzív terápia, és megváltoztathatják az állapot normális menetét. Csak bizonyos egyének jelöltjei a nagy intenzitású terápiáknak.
Néhány beteg számára a klinikai vizsgálatok is lehetőségek. Nem is olyan régen volt egy klinikai vizsgálat, amely a legjobb szupportív kezeléssel összehasonlítva kimutatta a decitabin előnyeit olyan idősebb betegeknél, akiknél a vérszegénységben túlzott mértékű a blasztok átalakulása (RAEBt).
Egy szó Verywellből
Ha RAEB-1, RAEB-2 diagnosztizálták Önt, vagy más típusú MDS-je van, amelyet magas kockázatnak tekintenek, akkor beszéljen egészségügyi csoportjával a lehetőségeiről.
Magasabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél az azacitidin (5-AZA, Vidaza) és a decitabin (Dacogen) az FDA által az MDS számára jóváhagyott két gyógyszer, amelyeket az Ön gondozásáért felelős csapat fontolóra vehet. Ezek a gyógyszerek úgynevezett hipometilező szerek.
Számos konszenzusos csoport jelezte, hogy a magasabb kockázatú MDS esetén azonnal el kell kezdeni az allogén HSCT-t (csontvelő-transzplantáció) vagy a hipometilező szerekkel történő kezelést. Az allogén HSCT (donortól származó csontvelő-transzplantáció) az egyetlen potenciálisan gyógyító megközelítés az MDS-hez, de sajnos túl kevés beteg számára reális lehetőség, az MDS által érintett idősebb korosztály miatt, és együtt járó krónikus egészségi állapot állapotok és egyéb betegspecifikus tényezők.
- Ossza meg
- Flip
- Szöveg